Genetiskt modifierade höns värper framtidens läkemedel

  Biologiska läkemedel har det senaste decenniet bidragit till förbättrad behandling av bland annat ledgångsreumatism och cancer. Gemensamt för biologiska läkemedel är att den aktiva substansen har biologiskt ursprung och tillverkas av t.ex. celler eller bakterier. Mängden aktiv substans som en cell- eller bakteriekultur kan producera är liten vilket ofta gör framställningen av läkemedlet dyr…

Forskaren som genomredigerade embryon i reproduktivt syfte avskedad

Den kinesiske forskare som vid ett vetenskapligt möte i november 2018 hävdade att han med hjälp av gensaxen CRISPR/Cas9 inaktiverat en gen i embryon och att tvillingar fötts har avskedats från det universitet där han arbetade. Den kinesiska regeringen var snabb att fördöma och förbjuda vidare experiment och i januari 2019 meddelade Guangdongs hälsodepartement att…

Individanpassad terapi för behandling av metastaserad bröstcancer

En patient med långt gången bröstcancer har efter en individanpassad terapi med de egna immuncellerna varit fri från sin cancer i drygt 22 månader. Cancern hade spridit sig till andra organ och patienten hade genomgått gängse behandling utan resultat. Behandlingen är en form av immunterapi som riktar in sig på mutationerna i cancercellerna. Mutationerna är…

Första RNAi-läkemedlet godkänt i USA och EU

Det första läkemedlet som baseras på RNA-interferens (RNAi) har marknadsgodkänts i USA och inom EU. RNAi är en naturlig process som reglerar hur mycket protein som produceras från en viss gen. Hur RNAi fungerar beskrevs för första gången 1998 av forskarna Craig Mello och Andrew Fire. Åtta år senare belönades de med nobelpriset i medicin…

EU-kommissionen godkänner genterapiprodukt för behandling av ögonsjukdom

I slutet av november 2018  godkände EU-kommissionen en genterapiprodukt för behandling av retinitis pigmentosa, en sjukdom som påverkar synen och som kan leda till blindhet. Retinitis pigmentosa, är ett samlingsnamn för ett hundratal ärftliga sjukdomar som drabbar ögats näthinna. Näthinnan innehåller celler som är känsliga för ljus. Dessa sinnesceller kallas tappar och stavar och bryts…